Revisión sobre la evidencia clínica de la terapia genética para el tratamiento de la fibrosis quística (2023)
El trabajo realizado es una revisión sistemática en el cual se recopilan estudios clínicos publicados a nivel internacional en los últimos 30 años de la terapia genética para el tratamiento de la fibrosis quística y se analizan los resultados con el fin de discutir la evidencia y eficacia de la terapia génica como tratamiento para la fibrosis quística. Se identificó que se han realizado estudios clínicos Fase I y Fase II, aplicando diferentes vectores, tanto virales como no virales, pero actualmente no se encuentra aprobada ningún tipo de terapia genética como tratamiento para la Fibrosis Quística. Se utilizaron bases de datos y revistas indexadas que publiquen y recopilen publicaciones relacionadas al tema de ciencias de la salud como Scopus, ScienceDirect y ClinicalTrials. Se hizo uso ecuaciones de búsqueda con la inclusión de palabras clave y uso de operadores booleanos. Se encontraron 26 estudios clínicos de los cuales 12 utilizaron un vector viral, 11 un vector no viral y 3 estudios utilizaron terapias de ARNm. Se evidenció una mayor frecuencia de estudios realizados antes del 2004 y con una mayor prevalencia de estudios fase 1. La evidencia preliminar mostró el impacto que puede generar la terapia genética en la mejoría de la función pulmonar. Sin embargo, la evidencia no ha sido lo suficientemente significativa para la aprobación de una terapia. Se concluye que se debe promover la investigación teórica, preclínica y clínica relacionada a los posibles vectores para garantizar una transferencia eficiente de genes que sea segura sin pérdida de eficiencia con repetidas administraciones, es decir sin riesgo de inmunogenicidad adquirida.